« Gyógyúszás német módra   Barni és a Calcort »

Esély az egyénre szabott gyógyszerfejlesztésre

kedd 2009. október 27., landi, még nincsenek kommentek

Szeptember 25.-én a TREAT-NMD, a DMD-s betegszervezetek képviselői és az EMEA (Európai Gyógyszerügynökség) szakemberei tárgyalóasztalhoz ültek, hogy közös stratégiát alakítsanak ki a személyre szabott gyógyszerek, konkrétan az antiszensz oligonukleotidok engedélyeztetésének megkönnyítésére. Az exon skippinget végző AON-ek, ugyebár azért tekinthetők egyénre szabott gyógyszereknek, mert minden mutációtípushoz más-más AON szükséges. A tárgyalás sikeresnek bizonyult, az EMEA szakemberei nyitottak arra, hogy rugalmasan kezeljék ezt a kérdést és további együttműködésre is hajlandók. A részleteket el lehet olvasni a TREAT-NMD blogon, illetve angolul a TREAT-NMD hivatalos honlapján.

Ez nem egy friss hír (sajnos mostanában nem nagyon volt időm napi szinten követni az eseményeket) azért írok mégis róla, mert nagyon nagy jelentőséggel bír. Az engedélyeztető szervek megértették az idők szavát! Mert az exon skipping az első olyan terápiás eljárás, amely egyénre szabott gyógyszereket igényel. Bár a különböző AON-ek nagyon hasonlóak egymáshoz és hasonló elven működnek, a jelenlegi szabályozások értelmében mindegyiket külön tesztelni és engedélyeztetni kellene. Ez nagyon sok idő és plussz költség a cégek számára, ami valószínűleg visszavetné az ilyen jellegű gyógyszerfejlesztéseket. Márpedig a genetikai betegségek gyógyítása, a mutációk sokfélesége miatt elképzelhetetlen egyénre szabott terápiák nélkül. A változtatásra tehát mindenképp szükség van! Jó, hogy ezt az illetékes szervek is kezdik megérteni! Ami történt az az első kis lépés a történetben, amit remélhetőleg több nagy lépés fog követni. Hogy ez mit jelent a gyerekeink számára, azt nem tudom. Nyerünk-e ezzel elég időt? Nem tudom. De valami elindult jó irányba és ez bíztató. Reméljük, hogy a gyógyszercégek hozzáállását is javítják majd az ilyen események!

Ajánld a Freeblog főoldalra!

Kategóriák

TREAT-NMD

Még nincsenek kommentek. ()

Mondj valamit

A szövegben nem lehet HTML-t használni, a linkeket pedig automatikusan aláhúzzuk. Az email cím megadása kötelezõ, de az oldalon nem jelenik meg. Ha van freeblogos felhasználóneved, itt bejelentkezhetsz.






Az IP címedet megjegyezzük, de ezt csak a komment spam jellegének vizsgálatához használjuk fel.